近年來，環節復雜的新藥研發成功率持續走低，相應成本卻與日俱增。近日在上海滴水湖舉行的世界頂尖科學家論壇上，“AI制藥”成為與會嘉賓熱議的話題。“十年攻關+十億美元投入”的新藥出爐“標配”，如何打破?“AI制藥”來了，能否帶來藥價降低的福音?

大勢：人工智能驅動“制藥2.0”時代

藥物靶標確定、先導化合物篩選、臨床試驗論證……近年來，環節復雜讓新藥研發成了一條“長征路”，在這條路上，大約只有百分之一的候選藥物可以最終“存活”。

德勤公司發布的研究報告顯示，2017年全球前12位生物制藥巨頭在研發上的投資回報率僅有3.2%，處于8年來最低水平。情況更糟糕的是，成功上市一款新藥的成本從2010年的11.88億美元增加到20億美元。

如何破解藥物研發時間長、高投入、高風險、回報慢的“天然瓶頸”?科研人員和產業界將目光轉移至以機器學習、深度學習見長的人工智能。“AI制藥”成為大勢所趨。

2016年，美國強生公司把一些尚處于試驗中的小分子化合物轉交給一家人工智能企業，希望借助“機器智能”加速新藥研發。

2017年，英國葛蘭素史克公司與人工智能創業公司合作，利用大數據和機器學習，加快開發創新小分子藥物。

2018年，丹麥諾和諾德公司宣布將重組研發中心，增強AI方面競爭力，加速其嚴重慢性病產品管線的擴展和多樣化。

“AI制藥”來了，世界制藥巨頭紛紛進入“制藥2.0”時代。拉斯克基礎醫學研究獎獲得者、美國國家科學院院士羅納德·韋爾表示，在目前階段，AI已經參與到藥物研發中，但只是起輔助作用，其“工作范圍”主要是對藥物結構、疾病病理生理機制、現有藥物的功效、顯微鏡下的樣本觀察等結果進行快速分析，提升新藥發現的效率，進而輔助靶點藥物研發、候選藥物挖掘、化合物篩選、藥物晶型預測等。

觸角：“AI制藥”由來已久，中藥也會受益

“其實早在2007年，科學家就采用了基于計算機的細胞識別，即從顯微鏡下獲得細胞成像。”羅納德·韋爾說，在藥物研發中AI是不可缺少的輔助工具，例如，有時候人類沒辦法通過眼睛去檢查數目眾多的微小細胞，而通過訓練計算機，可以快速找到某種特定細胞，形成有價值的結論。

在西醫領域，AI的觸角可以延伸至新藥研發的多個關鍵環節，在中醫領域，AI的觸角同樣可以發揮作用。上海交通大學副校長毛軍發說：“諾貝爾獎獲得者屠呦呦通過翻閱大量中醫文獻找到了青蒿素的藥物提取來源。但中醫典籍浩如煙海，讓人類逐本翻閱、分析，耗時長、效率低，如果讓機器‘讀古籍’，再借助大數據的有效分析，將會發現不少取材于中草藥的有效藥物。”

“AI制藥已經起航，它肯定能幫助人們提升尋找藥物小分子的效率、縮短合成路線，最終為新藥研發提供嶄新的途徑。”上海交通大學分子醫學研究院院長譚蔚泓說。

感知：“AI制藥”來了，藥價降低有多遠

今年6月，美國斯坦福大學的物理學家們開發出一種人工智能程序，只用幾個小時就“重新發現”了元素周期表。項目負責人、美國國家科學院院士張首晟介紹，檢驗AI是否真正具有“智慧”，需要先試試人工智能是否可以進行科學發現、自己找到自然規律，而測試結果表明，人工智能具備這一潛力。

如果“AI制藥”是大勢所趨，那藥價會隨之降低嗎?多位受訪專家表示，“AI制藥”有望從兩方面對降低藥價產生影響：一是，藥企不必將所有臨床試驗失敗的成本轉嫁給消費者;二是，通過加快新藥上市速度，企業可擁有更多專利保護年限，從而平衡研發成本。

AI強勢挺進傳統制藥行業，前路究竟如何?業內認為這還需時間檢驗，因為目前還沒有一款AI研發的新藥被批準上市。對于AI是否會最終取代藥物研發人員，受訪科學家的回答是：“AI不會取代藥物研發人員，但是使用AI的藥物研發人員將有可能取代那些不使用AI的人。”

關鍵詞：