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帕金森領域全球首款化學誘導iPSC新藥IND獲批


【資料圖】

“無法治愈,不可逆轉。”在1817年英國醫生James Parkinson發現帕金森疾病200多年后,帕金森依然是一種實質意義上無法治愈的“絕癥”。但在前沿技術的加持下,國內高科技制藥公司正為這一疾病帶來可逆轉病程的全新可能。

8月2日,國家藥品監督管理局(NAMP)正式批準了武漢睿健醫藥科技有限公司(簡稱“睿健醫藥”)帕金森新藥NouvNeu001的IND申請。這也是帕金森治療領域中,全球首個進入臨床階段的基于化學誘導的通用型細胞治療產品。

不同于一般的藥物或手術治療,NouvNeu001是一種聚焦臨床需求導向出發,利用化合物實現精細細胞功能改造,從而滿足臨床需求的通用型細胞治療產品。NouvNeu001通過化合物調節實現高純度神經元亞型分化,與體內原有神經元形成連接,并增強細胞分泌功能,進一步加強了移植細胞對原有病灶的改善,以達到綜合性的治療效果。

NouvNeu001產品的成功研發依托于睿健醫藥所搭建的純化學誘導體系,該體系是一種更適合于大規模工業生產,注重高效、安全、低成本的全新細胞功能改造平臺。正式運營5年多以來,睿健醫藥已經建立了覆蓋全新結構誘導化合物,基礎培養基,生產工藝及質量體系的知識產權系統。

(文字內容有所調整,原標題:睿健醫藥“擎旗”,帕金森領域全球首款化學誘導iPSC新藥IND獲批)

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