今年的諾獎，格外受到關(guān)注。

2023 年諾貝爾生理學或醫(yī)學獎揭曉，Katalin Karikó 和 Drew Weissman 不負眾望，憑借他們在 mRNA 疫苗研發(fā)上的突破性貢獻斬獲這一科學界最高成就，他們的故事也一夜之間家喻戶曉，成為了這個時代的“盜火”傳說。

01

破解不可能三角，mRNA 加速疫苗開發(fā)

多年來，圍繞 mRNA 的研究一直在不穩(wěn)定和易激發(fā)免疫的困境中掙扎，匈牙利生物化學家 Katalin Karikó 卻一直是一位信徒，堅定不移地相信其可以用作治療手段。她與免疫學家 Drew Weissman 聯(lián)手，經(jīng)過長期探索，終于找到釋放 mRNA 技術(shù)真正潛力的鑰匙——核苷堿基修飾。他們開創(chuàng)性地發(fā)現(xiàn),通過對 mRNA 分子上的堿基進行適當修改，不僅可以增強其穩(wěn)定性，還能巧妙避開免疫警報，從而解決 mRNA 應用的難題。

針對這一突破性的技術(shù)，他們沒有只關(guān)注科學研究，而是早早就已投身于產(chǎn)業(yè)應用。早在 2006 年，兩人就共同創(chuàng)立了 RNA 治療公司 RNARx，開啟了商業(yè)化的道路。2013 年，在意識到業(yè)界巨頭正在大舉投入推動該技術(shù)的應用后，Karikó 加入 BioNTech，將自己多年積累的 mRNA 研究經(jīng)驗與專長帶入這家生物科技公司。2020 年，新冠疫情席卷全球，BioNTech 與 Pfizer 聯(lián)手，使用 mRNA 技術(shù)在短短 300 天內(nèi)就研發(fā)出了 mRNA 新冠疫苗，拯救了上百萬人的生命。這一壯舉的背后，Karikó 與 Weissman 做出了極為突出的貢獻。

日前，名聲大噪的 Drew Weissman 也在繼續(xù)他的科技創(chuàng)業(yè)之路，作為科學創(chuàng)始人聯(lián)合創(chuàng)立的兩家初創(chuàng)公司 Orbital Therapeutics 和 Capstan Therapeutics 皆成立于 2022 年，后者專注開發(fā)具細胞種類特異性工程化細胞療法，前者則致力于打造一個獨特、全面的 RNA 技術(shù)平臺，并在今年 4 月剛完成了 2.7 億美元的 A 輪融資。兩者都將繼續(xù)推動前沿科研成果的落地，實現(xiàn)經(jīng)濟與社會價值。

02

改寫生命密碼，CRISPR 開啟新紀元

生命科學領(lǐng)域上一次引起如此廣泛關(guān)注的諾獎，可能還是 CRISPR。在基因編輯領(lǐng)域，Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 聯(lián)手攻克難關(guān)，發(fā)現(xiàn)了 CRISPR-Cas9 系統(tǒng)，即一種可進行基因組精確“剪切”的分子工具。它讓人類第一次真正掌握了編輯生物遺傳密碼的能力，兩人也因這項開創(chuàng)性技術(shù)榮獲 2020 年的諾貝爾化學獎。

在創(chuàng)業(yè)方面，Charpentier 參與創(chuàng)立的 CRISPR Therapeutics 與 Vertex 合作開發(fā)基因編輯新藥，有望成為首個獲得 FDA 批準的 CRISPR 藥物。Doudna 則創(chuàng)立了多家創(chuàng)業(yè)公司，從各個方向推動 CRISPR 技術(shù)的成果轉(zhuǎn)化。其中，Caribou Biosciences 正在研發(fā)基因編輯構(gòu)建的下一代 CAR-T/NK 療法，Intellia Therapeutics 致力于開發(fā)體內(nèi)和體外進行的 CRISPR 基因編輯創(chuàng)新療法，Mammoth Biosciences 專注于擴展 CRISPR 工具箱，以及開發(fā)新型基因療法等，Scribe Therapeutics 則瞄準了神經(jīng)退行性疾病治療等未被滿足的臨床需求。在這些公司的推動下，CRISPR 技術(shù)正在加速成為生物醫(yī)藥行業(yè)的游戲規(guī)則改變者。

03

科學家+創(chuàng)業(yè)家，定義未來健康

與以往不同的是，mRNA 疫苗在新冠疫情中的大規(guī)模應用與兩位科學家憑借該技術(shù)獲獎之間，只相隔了 3 年時間，這一點對于跨度動輒十幾年的諾獎來說是非常快的速度了。從基因編輯到 mRNA 疫苗，科技創(chuàng)新為生命健康打開了無限的可能，創(chuàng)新成果不斷涌現(xiàn)，而要真正轉(zhuǎn)化落地，造福世人，則需要“科學家+創(chuàng)業(yè)家”的復合型人才團隊。

2023 年《麻省理工科技評論》中國未來健康創(chuàng)業(yè)大賽正在為這樣的團隊搭建舞臺!大賽涵蓋創(chuàng)新藥物和療法、醫(yī)療器械、數(shù)字健康、AI+四大賽道，并邀請到多位行業(yè)大咖、投資人代表作為評委嘉賓出席，更多專業(yè)評審專家正在陸續(xù)確認中。

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