日前，中國醫藥創新促進會(以下稱中國藥促會)發布《構建中國醫藥創新生態系統(2021-2025)》顯示，截至2020年，中國對全球醫藥研發的貢獻實現了從第三梯隊“跟跑”到第二梯隊“并跑”的歷史性跨越，僅“十三五”期間，我國獲批上市的創新藥總數就達到了200個。

雖然近年我國構建起了一個相對完整的醫藥創新生態系統，但多位業內人士表示，與世界領先國家相比，我國還存在基礎研究能力較薄弱，醫藥創新同質化嚴重，基礎研究向產業轉化的體系和能力仍有差距等問題，核心資源生產和供給存在“卡脖子”風險。

從“跟跑”到“并跑” 創新走上快車道

2020年，中國對全球醫藥研發的貢獻實現了從第三梯隊“跟跑”到第二梯隊“并跑”的歷史性跨越。以研發管線產品數量衡量為例，中國對全球貢獻占比從2015年的約4%躍至13.9%，穩居第二梯隊之首，僅次于美國;以全球首發上市新藥數量衡量為例，中國在全球排名前三，占比6%，對比2007年至2015年的2.5%占比有顯著提高。

具體來看，對醫藥創新數量及對全球的貢獻衡量，包括研發管線產品數量和全球首發上市新藥數量兩個指標。以研發管線產品數量衡量，根據2020年2月研發狀態處于臨床前、臨床I至III期及上市注冊前的分子數，按研發公司總部所在國分類，中國對全球貢獻占比已達到13.9%，與第一梯隊美國49.3%的差距有所縮小。以全球首發上市新藥數量(2015-2019，只計入新分子實體)衡量，中國在12個主要對標國家中占比6.0%，但與排在首位的占比高達67.6%的美國，第二名13.3%的日本還有明顯差距。

中國藥促會秘書長馮嵐表示，2015年至2020年是中國醫藥創新生態系統建設經歷重大歷史轉折的五年。2008年國家即啟動了“重大新藥創制”科技重大專項;2012年生物醫藥被列為國家七大戰略性新興產業之一。在國家戰略的引領下，政策、資本、創新主體相互作用、良性循環;政府逐步轉化角色和監管理念，通過明確生態頂層設計、健全法律保障體系、制定落實鼓勵政策，建立起科學、開放、與國際接軌的監管體系和制度，政策環境顯著改善;資本投入大幅增加，助力了一批醫藥創新企業的涌現;創新主體能力升級加速研發上市新藥，聚焦中國病患未滿足的臨床需求，形成了由本土藥企構建自主研發體系、跨國藥企升級中國研發中心組成的創新雙引擎。

報告顯示，我國已有多家大型本土藥企每年研發費用達到10億元以上，研發投入占營業收入比10%以上。領先本土藥企在海內外建立多個研發中心，建立完整的自主創新體系。過去三年本土藥企研發上市的I類新藥逐步增加，分別達到了2018年10個、2019年12個、2020年15個。新冠疫苗研發也向世界展示了中國醫藥創新能力，中國疫苗研發5條技術路線并行推進，首款疫苗于2020年底獲批。至2021年2月， 7款進入Ⅲ期臨床，4款獲批附條件上市;中國自主研發的新冠疫苗的海外訂單已超過5億劑，超過50個國家和地區提出購買需求。

跨國藥企方面，跨國藥企升級中國研發中心為創新中心，展開廣泛本土合作。馮嵐表示，跨國藥企中國研發，從以注冊新藥實現上市銷售為目的，轉變為與歐美同步開展研發的創新基地。目前，跨國創新藥企已在中國設立了25個研發中心，每年在華研發投資超過120億元。例如，投資8.63億元的羅氏上海創新中心落成，成為羅氏全球第三大戰略中心之一;賽諾菲在蘇州設立在中國的首個全球研究院，預計未來五年每年投資額達到1.6億元;早在2005年就在上海設立的輝瑞研發中心，從以職能部門為主的支持性角色，到參與輝瑞全球創新藥研發。

在此背景下，資本也快速聚焦醫藥行業發展。報告顯示，中國醫藥醫療領域的風險投資和私募基金投資2015年僅有120億，到2020年增長了15倍達到了1850億(其中三分之一聚焦新藥研發)。2020年共有超過20家中國生物科技公司上市，在科創板、港交所、納斯達克上市的中國生物科技公司的總市值，從2016年的不足百億元，快速上升到2020年底的過萬億元。

醫保談判快速放量 創新藥驅動增強

11月9日，為期三天的2021年國家醫保談判正式開始。近年來，醫保談判加速創新藥市場滲透，未來以價換量醫藥研發本身周期長，從研發到上市平均需要10年，只有不到8%的研發成果從臨床I期可以轉化成藥品上市，但投資卻不少，考慮到風險，成功研發一個新藥的平均投入約為170億元。因此，盡快納入醫保，短期藥品實現放量，投資快速回籠。

安信證券分析師馬帥介紹，加速市場滲透方面：創新藥納入醫保目錄后，有望改善準入難的問題、實現快速市場滲透。根據國家醫保局的數據，截至2021年5月31日，92個2020年談判新增進入國家醫保目錄的藥品已在全國8.4萬家定點醫藥機構配備，其中定點醫療機構3.2萬家，定點零售藥店5.2萬家。與4月份相比，19個臨床急需藥品配備機構數量從3324家增加到5572家，增幅達68%;覆蓋省份的數量也持續增加，平均覆蓋省份的數量從22個增至25個;以價換量方面，創新藥納入醫保目錄后，有望通過以價換量實現銷售額的快速放大。根據醫藥魔方分析，2017年、2018年、2019年經過醫保談判納入醫保目錄的藥物，2020年的銷售額相對納入年份分別實現了128%、337%、39%的增長，表明相關藥物在進入醫保后確實可以實現迅速放量。

正因為此，國家醫保談判成為創新藥發展的重要動力。從2017年以前8年一次的目錄更新，到2020年實現對創新藥每年一次調整，此外，談判藥品對象由專家提名確定演變為企業自主申請，增加企業溝通交流渠道和申訴機制等。醫保目錄調整機制的優化使得創新藥得到更廣覆蓋和更快納入，患者可及性得以提升。

報告顯示，2020年，化學藥創新藥臨床試驗申請平均獲批時間較2015年縮短了88%，生物藥也縮短了86%。納入醫保時間來看，對于2017年納入醫保目錄的31個西藥藥品，從上市到納入醫保平均時間為7.8年;而對于2020年談判納入醫保目錄的66個西藥藥品，從上市到納入醫保平均時間降為3.7年，其中14個藥品是在2020年當年在中國獲批上市。

馬帥表示，已獲批上市創新藥進入醫保成為趨勢，預計今年有19個不在醫保目錄的國產創新藥參與2021年談判。從CDE以及相關企業公告數據中統計分析，目前國內醫藥企業至少已有51個1類新藥獲批上市(含從國外引進品種)，上述藥物中有約45%的藥物(23個)已納入國家醫保目錄。剩余未納入醫保的品種中，其中19個藥物在醫保局公布的《2021年國家醫保藥品目錄調整通過初步形式審查的申報藥品名單》中，預計參與今年醫保談判。單抗、雙抗、ADC、CAR-T等新型療法均有望參與。

事實上，除了政策支撐外，更多更好的進口藥品及時進入中國市場也給了國產藥企驅動力。11月6日，國家醫保局首次與多家醫藥外資企業巨頭在進博會集中簽約。本次簽約采購的產品包括國家醫保局成立以來談判成功藥品、前五批國家組織藥品集中采購中選藥品，以及國家組織集中帶量采購的中選心臟支架和人工關節，共計簽約金額470余億元。

馮嵐表示，中國醫藥創新在社會經濟發展中的戰略性更加顯著，正在實現從醫藥制造大國到醫藥創新強國的轉變。此前，新藥在中國獲批時間平均比美國晚5年至7年，隨著審評審批機制改革和優化，2020年中國創新藥獲批上市數量是2016年的9倍，逐步實現了境內外同步研發、注冊與審評。

醫藥創新基礎研究薄弱

馮嵐表示，基礎研究作為創新的源頭，是保證一個國家醫藥創新長期處于世界領先地位的戰略要地。從我國來看，基礎研究能力仍舊比較薄弱，醫藥創新同質化嚴重，基礎研究向產業轉化的體系和能力仍待構建。

馮嵐說，大量無明顯差異的產品“一窩蜂”式的開發情況，同質化現象嚴重。這不但占用了寶貴的臨床資源，又限制了臨床研發能力的提升。

“我國研發聚集于熱門靶點現象明顯，普遍存在同質化創新現象。”馮嵐說。報告顯示，以單抗藥物為例，目前全球活躍在研單抗藥物覆蓋靶點共計約400個，中國藥企研發管線覆蓋僅為其中1/5。圍繞相對成熟“熱門”靶點的研發在中國更加集中，如針對前十大靶點的在研單抗藥物數量占比在全球為22%，在中國這一比例高達47%。

除研發同質化外，優質前沿研究也有待提升。以《自然》、《科學》、《細胞》三大頂級學術期刊論文發表數量占總體論文發表數量的比例衡量，我國0.17%的比例明顯低于歐美生物醫學領先國家普遍高于0.6%的水平。

此外，對基礎研究的資金投入仍然有差距。報告顯示，從資金來源來看，來自政府的研發投入占比與全球生物醫藥領先國家普遍高于20%的水平相仿。但從資金用途來看，2020年中國基礎研究在研發總投入中的比例雖達到了6%，但同全球生物醫藥領先國家普遍在15%以上的水平還有差距;中國應用研究在研發總投入中11%的比例也遠遠落后于全球生物醫藥領先國家近20%的平均水平。

“與我國投資取向相反，縱觀歐美領先國家的風險投資基金階段分布，基本呈現出孵化期和種子期交易最為活躍，項目數量隨投資階段逐步收窄的趨勢。”馮嵐說，以美國為例，2016年至2020年，美國累計孵化、種子、天使輪交易筆數占全部風險投資交易筆數的43.7%，早期風險投資占比32.2%，晚期風險投資占比24.1%。

根據PitchBook數據庫統計顯示，2016年至2020年，投資于中國各階段醫藥和生物技術項目的風險投資累計金額已超過230億美元，但其中99.5%的資金投資于A輪及以后輪次。用于支持基礎研究成果產業轉化和概念期項目孵化的種子和天使輪資金占比為0.5%，交易筆數占比為7.4%，遠遠低于歐美領先國家普遍超過4%的投資金額占比和超過35%的交易筆數占比。

馮嵐建議，應以臨床價值為導向，要求監管部門與時俱進，持續加強與工業和學術界合作，通過溝通交流、快速通道等機制優化資源配置和審評程序流程，鼓勵高臨床價值的藥物研發和注冊;同時與國際對標，持續推進ICH的協調和轉化實施，提高審評要求，建立完善研發和審評標準，加大對新工具、新方法和新標準的應用，推動中國的藥物創新真正成為國際認可的“全球新”。

隨著創新生態系統的不斷完善，將會鼓勵更多的新藥早期研發在中國開展，中國更好地融入全球創新體系，使中國成為全球醫藥創新研發高地。“引進來”，實現新藥的全球同步研發和注冊，將國際市場上的創新藥盡早引進中國，惠及中國患者;“走出去”，通過國際合作，把中國的創新成果輸出去，使中國創新產品惠及全球患者。(記者 梁 倩)

關鍵詞： 醫藥創新 快車道 醫保談判 市場滲透